Trung Quốc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 thuốc điều trị ung thư não

Thứ 5: 17:57 ngày 16/10/2025

Một loại thuốc điều trị ung thư não do các nhà khoa học ở Thiên Tân phát triển đã được chấp thuận để tham gia các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, với dữ liệu ban đầu cho thấy loại thuốc này có thể kéo dài thời gian sống của một số bệnh nhân ung thư não thêm hơn 50%.

Trao đổi với báo giới, Giáo sư Chen Yue của Phòng thí nghiệm chính quốc gia về sinh, hóa dược phẩm tại Đại học Nam Khai (Nankai) ở Thiên Tân, Trung Quốc, cho biết đây là loại thuốc đầu tiên trên thế giới và là loại thuốc sáng tạo thứ hai của Thiên Tân nhận được chứng chỉ Chỉ định liệu pháp đột phá.

Ảnh minh họa.

Nhóm của ông Chen đã dành 15 năm phát triển loại thuốc này, được gọi là ACT001, có thể điều trị bệnh nhân bị di căn não từ các khối u rắn như ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC) và ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC). Ông cho biết Australia, Mỹ, Canada và Đức cũng đã nộp đơn thực hiện các nghiên cứu lâm sàng về thuốc này.

Hàng rào máu não, bảo vệ não khỏi các chất lạ, làm cho hầu hết các loại thuốc khó xâm nhập và đặt ra những thách thức lớn đối với việc phát triển các phương pháp điều trị mới. Theo ông Chen, ngay cả khi một số chất cố gắng thâm nhập vào, cơ chế giống như bơm của não sẽ loại bỏ chúng. Do đó, xạ trị vẫn là một trong những phương pháp điều trị phổ biến nhất đối với khối u não, nhưng phương pháp này không cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót cho bệnh nhân mắc bệnh tiến triển.

Ông Chen lưu ý rằng SCLC là một loại ung thư phát triển nhanh chóng, di căn sớm và có xu hướng lan mạnh lên não, gây ra hơn 200.000 ca tử vong trên toàn thế giới mỗi năm. Khoảng 50-80% trường hợp mắc SCLC phát triển di căn não. Một khi ung thư lan sang não, người bệnh thường sống thêm chưa tới 1 năm và việc điều trị trở nên khó khăn hơn nhiều.

Các nhà khoa học tại Accendatech, nơi phát triển ACT001, cho biết thuốc có thể kết hợp với liệu pháp miễn dịch, hóa trị và xạ trị, tăng cường miễn dịch chống khối u và kéo dài sự sống cho người bệnh.

Theo ông Chen, đối với những bệnh nhân SCLC di căn sang não tham gia nghiên cứu giai đoạn 2b, so với chỉ dùng phương pháp xạ trị, ACT001 kết hợp với xạ trị kéo dài thời gian sống trung bình 53%, có nghĩa là 1/2 số bệnh nhân sống thêm hơn 9,5 tháng. Nếu kết hợp thêm với các loại thuốc miễn dịch trị liệu, thời gian sống của người bệnh có thể kéo dài thêm 75%.

Dữ liệu hạn chế cũng cho thấy bệnh nhân NSCLC di căn não có thể sống thêm gấp đôi thời gian trong cùng một nghiên cứu.

Theo ông Chen, đây là một loại thuốc chống ung thư phổ rộng, tạo ra đột phá trong điều trị bệnh nhân di căn não. Mặc dù dữ liệu từ các nghiên cứu trước đó là hạn chế, nhưng về lý thuyết, loại thuốc này cũng có thể có lợi cho bệnh nhân bị các loại ung thư khác.

Nghiên cứu giai đoạn 2 đối với ACT001, gần đây được Cơ quan Quản lý sản phẩm y tế quốc gia Trung Quốc phê duyệt, sẽ được tiến hành tại khoảng 50 bệnh viện trên khắp Trung Quốc, trong đó có Bệnh viện Ung thư Sơn Đông ở tỉnh Sơn Đông, Bệnh viện Ung thư của Viện Khoa học Y Trung Quốc ở Bắc Kinh và Trung tâm Ung thư, Đại học Trung Sơn, tỉnh Quảng Đông.

Theo ông Chen, trước khi một loại thuốc mới được phê duyệt phải vượt qua 3 giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Khoảng 40% số thuốc bị loại bỏ trong giai đoạn I, 70-80% trong giai đoạn 2 và 30-40% trong giai đoạn 3. Dự kiến trong khoảng 18 tháng, nhóm của ông Chen sẽ có được kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 và nộp đơn xin chấp thuận thị trường.

ACT001 đã nhận được 5 chứng chỉ nghiên cứu quan trọng từ Trung Quốc, châu Âu và Mỹ, trong đó có Chỉ định liệu pháp đột phá, Chỉ định bệnh nhi khoa hiếm gặp. Chứng chỉ Chỉ định bệnh nhi khoa hiếm gặp là chứng chỉ đầu tiên được Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ cấp cho một nhà phát triển thuốc từ Trung Quốc.

Theo ông Chen, đối với những người có khối u não di căn và nguyên phát, ACT001 có tiềm năng trở thành loại thuốc đầu tiên nhạy cảm với xạ trị, hóa trị và miễn dịch, cung cấp điều trị an toàn và hiệu quả hơn.