Enzyme tên là Cas12a2, có thể được lập trình để nhận diện một RNA cụ thể, chẳng hạn loại do tế bào ung thư tạo ra. Khi tìm thấy RNA mục tiêu, enzyme sẽ cắt bộ gene của tế bào thành từng mảnh. Nghiên cứu mới, được đăng trong hai bài báo trên Nature, có thể được phát triển thành giải pháp tiêu diệt những tế bào ung thư khó bị tác động bằng các loại thuốc thông thường.

Một loại enzyme có khả năng cắt ADN đã được khai thác để tiêu diệt tế bào ung thư.

Ban đầu, nhóm nghiên cứu tìm đến Cas12a2 như một công cụ chỉnh sửa gene để sử dụng trong CRISPR. Hàng loạt thử nghiệm thất bại do Cas12a2 trở nên mất kiểm soát và cắt phá ADN một cách không chọn lọc sau khi nhận diện được RNA khớp với RNA dẫn đường, trong khi mục tiêu của enzyme Cas là cắt đúng vị trí để có thể sửa hoặc chèn thông tin di truyền. Họ nhận thấy đây là cơ chế trong tự nhiên giúp hạn chế nhiễm trùng lây lan trong quần thể và tận dụng để tiêu diệt tế bào ung thư theo hai cách khác nhau.

Một cách là điều hướng Cas12a2 đến RNA do tế bào tạo ra, cụ thể là các tế bào mang đột biến trong gene TP53. Gene này bị biến đổi trong khoảng một nửa số ca ung thư. Theo Genecards, TP53 nằm trên nhiễm sắc thể 17, có nhiệm vụ kiểm soát chu kỳ tế bào và tiêu diệt tế bào bất thường. Cách thứ hai là cho enzyme nhắm vào RNA do gene KRAS đột biến - có thể khiến tế bào phát triển mất kiểm soát và trở thành tế bào ung thư.

Trong cả hai trường hợp, Cas12a2 thể hiện độ đặc hiệu cao, tiêu diệt các tế bào mang gene đột biến liên quan đến ung thư, ngay cả khi đột biến đó chỉ khác RNA bình thường ở một ký tự duy nhất. Thử nghiệm cho thấy hiệu quả trên các tế bào người được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Ở chuột sống, enzyme làm thu nhỏ các khối u.

Công nghệ này cho thấy khả năng chọn lọc cao hơn so với phương pháp hóa trị phổ biến hiện nay, vốn tiêu diệt tất cả tế bào phân chia nhanh trong cơ thể, theo Jingkun Zeng, nhà sinh học ung thư tại Viện Gladstone, Mỹ.

Theo Baojun Wang, nhà sinh học tổng hợp tại Đại học Chiết Giang, Trung Quốc, vẫn còn một chặng đường dài từ các thí nghiệm đến một liệu pháp có thể thử nghiệm trên người. Rào cản hiện nay là làm sao để đưa Cas12a2 vào tế bào, vì đây là một phân tử có kích thước lớn. Enzyme cũng chưa tiêu diệt được toàn bộ tế bào ung thư trong các thí nghiệm, trong khi đó vẫn cần thêm nhiều thử nghiệm an toàn để bảo đảm Cas12a2 không gây hại cho các tế bào khỏe mạnh.

Tuy nhiên, Wang đánh giá các nghiên cứu là bằng chứng mang tính cột mốc với một công nghệ triển vọng. Phạm vi ứng dụng có thể mở rộng sang các bệnh tự miễn và thần kinh, chỉ cần bệnh có liên quan đến một loại RNA đặc trưng.

Tế bào gốc có chữa được bách bệnh?

Tế bào gốc đang mở ra nhiều hy vọng trong điều trị bệnh, nhưng không phải "phép màu" có thể chữa mọi bệnh. Các chuyên gia khuyến cáo cần hiểu đúng về liệu pháp này để tránh kỳ vọng sai lầm.

Lần đầu tiên trong lịch sử tạo được tế bào tổng hợp hoàn toàn từ vật chất không sống

Các nhà khoa học tại Mỹ đã lần đầu tiên tạo thành công một tế bào tổng hợp hoàn toàn từ các thành phần hóa học không có sự sống, đánh dấu bước tiến quan trọng trong lĩnh vực sinh học tổng hợp và mở ra triển vọng thiết kế các hệ thống sinh học theo yêu cầu phục vụ y học, công nghiệp và môi trường.